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Autor(en): 
  • Burkhard Tümmler
  • Mutation-specific therapies in cystic fibrosis 
     

    (Buch)
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    Übersicht

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    Genre:  Naturwissensch., Medizin, Technik 
     
    cystic fibrosis / Mutation-specific therapies / Therapy
    ISBN:  9783837416305 
    EAN-Code: 
    9783837416305 
    Verlag:  Uni-Med 
    Einband:  Gebunden  
    Sprache:  English  
    Dimensionen:  H 245 mm / B 175 mm / D 10 mm 
    Gewicht:  392 gr 
    Seiten:  128 
    Illustration:  Illustrationen, nicht spezifiziert 
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    Inhalt:
    Cystic fibrosis is a severe ion channel disease of autosomal recessive inheritance that is caused by mutations in the Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) gene. Thanks to continuously improved symptomatic treatment during the last five decades this lethal paediatric disease has been transformed into a chronic disorder with a median life expectancy of nowadays more than 50 years. This 2nd edition provides the reader with the background and on-going preclinical and clinical research for the development of mutation-type specific therapy of cystic fibrosis. Starting with the biology and biomarkers of CFTR in the context of cystic fibrosis, the reader gets insight into the basic and clinical research of CFTR modulators from bench to bedside. A large section of the book focuses on the clinical trials, post-approval observational studies and the real-world experience with the CFTR modulators.

      
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